Farmaci Orfani, Patologie Rare e Neglette

Università di Bari – Dipartimento di Farmacia – Scienze del Farmaco

Farmaci Orfani, Patologie Rare e Neglette: Sviluppo e Valutazione di Nuove Forme Farmaceutiche.

Fondazione Puglia con un contributo di euro 23.600 ha finanziato una proposta progettuale incentrata sulla tematica dei farmaci orfani per patologie rare e lo sviluppo di nuove forme farmaceutiche.

Grazie al contributo di Fondazione Puglia  è stato possibile sviluppare nuove formulazioni liquide e solide del sodio dicloroacetato per il trattamento della condizione patologica di acidosi lattica congenita (CLA), da poter gestire e realizzare in laboratori galenici di farmacie ospedaliere e territoriali.

La CLA è dovuta ad un deficit di piruvato deidrogenasi imputabile a difetti di vari geni che codificano per le varie componenti del complesso enzimatico della piruvato deidrogenasi, essenziale per il metabolismo. Tale condizione si può manifestare alla nascita ed ha un impatto elevato sulla qualità della vira del paziente pediatrico.

Le terapie attualmente disponibili comprendono la dieta chetogena, la somministrazione di tiamina e il dicloroacetato. Sia la tiamina che la dieta chetogena non hanno portato a significativi miglioramenti clinici, mentre qualche beneficio è stato osservato con il sodio dicloroacetato.

Nel progetto di ricerca sono stati condotti studi sulla molecola attiva al fine di identificarne le proprietà fisico-chimiche rilevanti per la progettazione delle forme di dosaggio ed il loro processo di allestimento. Le formulazioni prodotte hanno caratteristiche specifiche (gusto, volume/dimensioni, forma, tempo di disintegrazione) che, secondo le opinioni degli operatori sanitari, sono più pratiche e migliorano l’accettabilità della formulazione da parte dei pazienti pediatrici e di chi li assiste. Una fase importante dello studio è stata incentrata anche sulla scelta di appropriati eccipienti farmaceutici compatibili con la patologia.

Da diversi anni il laboratorio di Tecnologia Farmaceutica del suddetto Dipartimento dispone di una task-force composta da sei docenti del settore tecnologico farmaceutico applicativo e diversi collaboratori, tra cui assegnisti di ricerca, dottorandi e studenti laureandi, che si occupa di tematiche inerenti lo sviluppo di nuove forme farmaceutiche per un uso pediatrico, avvalendosi di diverse innovative strumentazioni e di collaborazioni con partner aziendali e di istituti di ricerca nazionali ed internazionali.

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